Un nuovo metodo di editing descritto su **Nature ** potrebbe rivoluzionare il trattamento delle malattie rare, rendendo le terapie geniche più eque e accessibili. Invece di correggere singole mutazioni, la tecnica Pert punta ai segnali di stop prematuro nella produzione delle proteine, responsabili di circa un terzo delle malattie genetiche. Usando delle molecole di rna ( nella foto ) modificate, è possibile istruire le cellule a ignorare i segnali e produrre proteine complete. Ne potrebbe beneficiare il 10-15 per cento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne o con fibrosi cistica, oltre a decine di migliaia di persone affette da fenilchetonuria e malattia di Stargardt.
Internazionale pubblica ogni settimana una pagina di lettere. Ci piacerebbe sapere cosa pensi di questo articolo. Scrivici a: posta@internazionale.it
Questo articolo è uscito sul numero 1642 di Internazionale, a pagina 104. Compra questo numero | Abbonati