Alla fine di ottobre è comparso un sito che presentava la Preventive, una start up statunitense dedita all’alterazione di embrioni umani con la tecnologia di editing genetico Crispr. In un post su X, Lucas Harrington, fondatore dell’azienda, ha affermato di aver raccolto trenta milioni di dollari per questo scopo. Si è poi saputo che i soldi provenivano dall’élite statunitense dell’alta tecnologia, di cui fanno parte, tra gli altri, Brian Armstrong, amministratore delegato dell’azienda di scambio di criptovalute Coinbase, e Oliver Mulherin, ingegnere di software australiano e marito di Sam Altman, capo della OpenAi.

Sul sito della Preventive Harrington spiega che l’azienda si concentrerà prima di tutto sulla ricerca per determinare se l’editing dell’embrione umano è sicuro, con l’obiettivo finale di prevenire gravi malattie genetiche. E non è l’unica azienda del settore. Un’altra è la Manhattan Genomics, cofondata da Cathy Tie, un’imprenditrice del campo delle biotecnologie che ha avuto una breve relazione con He. Anche la californiana Bootstrap Bio sta lavorando a un progetto simile. Sebbene l’editing degli esseri umani sia uno dei campi più controversi della medicina, la comparsa di queste aziende (e i loro finanziatori ricchi e famosi) riflette la convinzione opposta, e cioè che la capacità di modificare gli embrioni implica l’obbligo di usarla.

La tecnica Crispr consente di modificare con precisione il dna di un organismo. Messa a punto nel 2012 da Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier, che nel 2020 hanno ricevuto il Nobel per la chimica, la tecnica ha trasformato la ricerca biologica. Stanno cominciando a emergere delle terapie basate sull’editing genetico, come Casgevy, il primo trattamento autorizzato contro l’anemia falciforme. Le terapie, però, presentano dei problemi, perché intervenire sulla parte giusta del corpo è difficile. Casgevy richiede il prelievo delle cellule staminali del midollo osseo del paziente, l’editing in laboratorio e il ritrapianto, una procedura complessa e costosa. La Vertex Pharmaceuticals e la Crispr Therapeutics, produttrici del farmaco, chiedono circa due milioni di dollari a dose.

In teoria l’editing dell’embrione potrebbe rendere tutto più economico e risolvere alcune difficoltà legate al ritrapianto. Correggere con la Crispr un difetto genetico di uno zigote, o addirittura di un ovulo o di uno spermatozoo, dovrebbe essere relativamente semplice. E via via che l’embrione cresce le eventuali correzioni si diffonderebbero ai nuovi tessuti creati. Harrington calcola che la tecnica dovrebbe ridurre il costo a cinquemila dollari a embrione e, se il processo è ritenuto sicuro, le coppie con malattie genetiche potrebbero avere figli senza timore di trasmettere i loro disturbi.

Ma è un grosso se. La Crispr taglia la doppia elica del dna affinché la cellula lo corregga, però ancora non si sa se la correzione funziona bene negli embrioni umani, perché i tagli potrebbero non essere riparati oppure le estremità dell’elica potrebbero legarsi in modi insoliti, provocando nuove mutazioni. La funzione di molti geni non è ancora compresa abbastanza da permettere agli scienziati di garantire che una modifica mirata a ridurre il rischio di una malattia non aumenti involontariamente il rischio di un’altra. Le modifiche degli embrioni sarebbero inoltre trasmesse agli spermatozoi o agli ovuli dei nascituri e di conseguenza passerebbero alle generazioni successive, con risultati imprevedibili.

Infine c’è ovviamente la questione dei bambini personalizzati. Secondo Harrington la Preventive si concentrerà sulle malattie gravi, ma dalla correzione di una mutazione genetica alla progettazione di varianti geniche che proteggano dal cancro o dalla demenza il passo è breve. E alcune aziende potrebbero promettere un editing capace di modificare l’aspetto o l’intelligenza dei nascituri.

Harrington, ex allievo di Doudna, sostiene che la sua azienda non condurrà sperimentazioni sugli esseri umani se le condizioni di sicurezza non saranno garantite. E in ogni caso per la Food and drug administration, l’ente regolatore in materia di farmaci degli Stati Uniti, sarebbe illegale prendere in considerazione richieste di autorizzare la sperimentazione dell’editing dell’embrione. È stato suggerito che gli Emirati Arabi Uniti potrebbero essere una sede alternativa, ma Harrington ritiene “prematuro prendere in considerazione altre giurisdizioni per un uso clinico” e sottolinea che tutto il lavoro dell’azienda si svolge negli Stati Uniti.

Con l’eccezione di He, gli scienziati sono generalmente contrari all’editing degli embrioni umani, ma secondo Robin Lovell-Badge, esperto di biologia dello sviluppo del Francis Crick institute di Londra, la loro resistenza potrebbe non reggere a lungo. I progressi nell’ambito della sicurezza e dell’efficienza del “base editing”, una nuova versione della Crispr che non taglia del tutto l’elica del dna, sembrano promettenti. Lovell-Badge, però, è preoccupato per l’interessamento della Silicon valley. “Nel settore tecnologico spesso si tende a pensare ‘proviamoci e se non funziona pazienza’”, dice. “Ma con gli esseri umani non si può fare”. ◆ sdf